ยา Zolgensma ราคาแพงที่ว่านี้เป็นยาของบริษัทผลิตยาสัญชาติ Swiss ที่ชื่อว่า Novartis ยานี้มีคุณสมบัติในการรักษาโรคที่เกิดจากพันธุกรรมที่เรียกว่า Spinal Muscular Atrophy (SMA) หรือ โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง ซึ่งมีรายงานว่าในช่วง 2 ปีที่ผ่านมาพบมากในอเมริกา เฉลี่ยแล้วเด็กแรกเกิดเป็นโรคนี้มากกว่า 400 ราย/ปี
โรค SMA เป็นโรคที่ส่งผลต่อการควบคุมกล้ามเนื้อเกิดขึ้นได้ทุกเพศทุกวัย แต่หากพบในเด็กแรกเกิดจะทำให้ทารกไม่สามารถพลิกคว่ำ กลืน หรือในบางรายเด็กจะไม่สามารถหายใจได้เลย ส่วนมากผู้ป่วยจะเสียชีวิตภายใน 2 ปีหลังคลอด แต่หากมีอายุที่นานกว่านั้น พวกเขาจะต้องอาศัยเครื่องช่วยหายใจ และผู้ที่มีความผิดปกติน้อยพวกเขาจะมีอายุยืนกว่า 20 ปี แต่อาจจะมีอาการพิการร่วม
เมื่อวันศุกร์ที่ผ่านมาองค์การอาหารและยาจึงได้กำหนดว่าหากพบเด็กอายุต่ำกว่า 2 ขวบ ถูกตรวจวินิจฉัยแล้วว่ามีอาการ SMA ไม่ว่าจะอยู่ในประเภทไหนก็ตาม (มี 4 ประเภท แบ่งตามความรุนแรง และ ช่วงอายุ) แพทย์ต้องฉีดยา Zolgensma ให้เด็กเพื่อทำการรักษา ในราคาเข็มละ 2.125 ล้านดอลลาร์ (หรือประมาณ 68 ล้านบาท)
ราคาโหดไปหน่อย แต่บริษัท Novartis ก็มีตัวเลือกผ่อนจ่าย พร้อมส่วนลดให้ เงื่อนไขคือคุณสามารถผ่อนจ่ายค่ายาได้ในระยะเวลา 5 ปี (ตกปีละ 425,000 ดอลล่าร์ ก็ราวๆ 13 ล้านบาท/ปี) และมีส่วนลดให้ผู้ป่วยด้วยหากการรักษานั้นไม่เห็นผล แต่ในความจริงแล้วในสหรัฐยังมีการอนุญาตใช้ยาอีกตัวที่ชื่อว่า Spinraza ในการรักษาโรค SMA แต่จุดต่างมันอยู่ที่ว่า ยา Spinraza นี้ไม่ได้ใช้รักษาครั้งเดียว ผู้ป่วยจะต้องได้รับยาทุกๆ 4 เดือน ส่วนค่ายา บริษัท Biogen ผู้ผลิตยา Spinraza บอกว่าในปีแรกบริษัทคิดค่าการรักษา 750,000 ดอลลาร์ ส่วนปีต่อๆไปเค้าคิดการรักษาปีละ 350,000 ดอลลาร์
กลุ่มองค์กรอิสระไม่แสวงหาผลกำไรจึงร่วมกันลงความเห็นแล้วว่า การยอมจ่าย 2.1 ล้านดอลลาร์ ให้การรักษาเพียงครั้งเดียวเป็นราคาที่น่าลงทุนเพื่อรักษาโรคร้ายแรงนี้มากกว่า
อย่างไรก็ตามยานี้ก็ไม่ได้การันตี 100% ว่าจะช่วยรักษาโรคได้ ยาจะเข้าไปช่วยทดแทนโปรตีนที่ขาด ซึ่งช่วยให้เซลล์ประสาทเริ่มผลิตโปรตีนที่ต้องการ ซึ่งจะหยุดการเสื่อมสภาพของเซลล์ประสาทและทำให้ทารกพัฒนาขึ้นตามปกติได้ แต่มันไม่สามารถเข้าไปแก้ไขเซลล์ส่วนที่ถูกทำลายไปแล้วได้ ดังนั้นยิ่งได้รับการรักษาเร็วเท่าไหร่จะมีผลดีเท่านั้น
ทั้งนี้เรายังไม่สามารถสรุปได้ว่าผลการรักษาของยานั้นอยู่ได้นานเท่าไหร่ รวมถึงยาจะส่งผลข้างเคียงต่อตับผู้ป่วยอย่างไร การรักษาจึงต้องติดตามและเฝ้าระวังอย่างใกล้ชิดอยู่ดี แต่นั้นก็ดีกว่าการที่เราไม่ได้ลงมือรักษาอะไรเลย